מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, אישר השבוע לשימוש תרופה חדשה לטיפול בהמופיליה בשם Hemgenix. היצרנית, CSL Behring, קבעה את תג המחיר של התרופה ל-3.5 מיליון דולר לכל טיפול, מה שהופך אותה לתרופה היקרה ביותר בעולם. כך דווח אתמול (ד') ב-CNN.
עוד בעניין דומה
Hemgenix הוא טיפול גנטי במבוגרים עם המופיליה B - הפרעת דימום גנטית שבה אנשים אינם מייצרים חלבון הדרוש ליצירת קרישי דם. כ-1 מכל 40,000 אנשים חולים במחלה, רובם גברים.
טיפול טיפוסי דורש עירוי תוך ורידי שגרתי כדי לשמור על רמות מספיקות של גורם הקרישה החסר או הלקוי, אך הטיפול הגנטי החדש נועד להיות עירוי IV חד פעמי.
"ריפוי גנטי להמופיליה נמצא באופק כבר יותר משני עשורים. למרות ההתקדמות בטיפול בהמופיליה, המניעה והטיפול באפיזודות דימומים עלולים להשפיע לרעה על איכות החיים של חולים", אמר ד"ר פיטר מרקס, מנהל המרכז להערכה ומחקר ביולוגיים של ה-FDA. "האישור של היום מספק אפשרות טיפול חדשה לחולים עם המופיליה B ומייצג התקדמות חשובה בפיתוח של טיפולים חדשניים עבור אלה שחווים עומס גבוה של מחלות הקשורות לצורה זו של המופיליה".
המכון לסקירה קלינית וכלכלית ICER - ארגון מחקר עצמאי ללא מטרות רווח, המנתח את הערך של תרופות מרשם ומוצרים רפואיים אחרים, אישר כי Hemgenix היא כעת התרופה היקרה ביותר בעולם. בניתוח עלות-תועלת של התרופה, שנערך לאחרונה תוך שקלול יתרונות בריאותיים מול עלויות קיזוז, העריך מכון ICER שמחיר הוגן לתרופה יהיה בין 2.93 מיליון דולר ל-2.96 מיליון דולר.
על פי ניתוח של GoodRx, התרופה היקרה ביותר בארה"ב בעבר היתה Zolgensma, אשר אושרה על ידי ה-FDA בשנת 2019 לטיפול בניוון שרירי עמוד השדרה ומחירה היה 2.1 מיליון דולר עבור טיפול.
ה-FDA אישר את Hemgenix בהתבסס על הערכת בטיחות ויעילות, שהתבססה על שני מחקרים בהם השתתפו כ-60 גברים בוגרים. תופעות הלוואי השכיחות ביותר כללו אנזימי כבד גבוהים, כאבי ראש, תסמינים דמויי שפעת ותגובות קלות הקשורות לעירוי.
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
